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不少进入进展期的MS病友都有这样的困惑：明明在用着DMT药物（疾病修正治疗），复发也少了，但为什么感觉身体功能还是在慢慢变差？走路越来越吃力，脑子反应也变慢了？
这背后有一个现实：目前的DMT药物主要作用在抑制免疫炎症，但对于一些已经造成的神经损伤（神经退行性病变），效果相对有限。 这种进展独立于复发活动的现象，是导致残疾累积的核心原因。
那么，有没有办法直接从源头上叫停神经损伤呢？
2026年6月，一篇发表在国际学术期刊《Journal of Neuroinflammation》上的重磅研究，给我们带来了新的希望。瑞典卡罗林斯卡医学院领衔的团队，通过分析海量的基因和蛋白质数据，锁定了6个与MS疾病进展直接相关的关键蛋白质——也就是潜在的药物靶点。
这就像是绘制了一张进展型MS的作战地图，为未来开发能真正延缓甚至阻止病情恶化的药物，指明了清晰的方向。
科学家没有从零开始找药，而是利用了一个大型国际研究中发现的、与MS严重程度相关的基因线索。然后，他们像侦探一样，追踪这些基因在体内制造的蛋白质。
特别值得一提的是：这次研究不仅分析了常见的血液样本，还首次大规模使用了人脑组织的蛋白质数据（这些数据源自已发表的海外脑组织研究）。因为MS的病根在大脑，直接研究脑组织里的变化，无疑离真相更近了一步。
通过层层筛选和复杂的统计学验证，研究者最终从上千个蛋白质中，找到了6个最有可能成为未来药物攻击“靶心”的关键蛋白。
这6个靶点可以分为两大类，每一个都代表着一条潜在的治疗新路。
第一类：老药新用的潜力股（可能更快用上）
1. RRM2B——最亮的明星靶点 它是什么？ 负责修复受损的DNA，保护细胞的能量工厂——线粒体。
为什么重要？ 研究发现，RRM2B是DNA损伤修复通路中的关键蛋白，而克拉屈滨（Cladribine）的机制恰好涉及这条通路。这提示克拉屈滨可能除了免疫抑制外，还有直接保护神经细胞的潜力，为将其用于进展型MS提供了基因学层面的理论支持。
同时，它的姊妹药氯法拉滨（Clofarabine）也被重新提名为有潜力的候选药。为这些已有临床安全数据的药物拓展新适应症提供了理论依据，这比开发全新药物可能节省部分前期时间。 注：克拉屈滨（Cladribine）和氯法拉滨（Clofarabine）尚未在中国获批用于多发性硬化治疗。
2. CBR1：具有抗氧化、减轻细胞压力的保护作用。
3. ETFA：参与细胞的能量代谢。
CBR1和ETFA与现有疗法有关联。
亮点：这两个蛋白都与大麻二酚（CBD） 在体内可能影响的生物学通路存在交集。CBD目前主要用于缓解MS相关的痉挛和疼痛症状，这项发现提示它或许还有更深层的神经保护机制，值得进一步探索。
第二类：全新发现，为未来新药铺路
4. DNM3 —— 验证了关键的遗传线索 背景：在之前一个超大样本的MS进展基因研究中，DNM3基因区域就被发现与严重程度相关，但不知如何起作用。
新发现：这项研究首次证实，这个基因确实是通过影响DNM3蛋白水平来影响病情的。而且这个蛋白主要在神经元和少突胶质细胞（制造髓鞘的细胞） 中高度表达，这直接解释了为什么进展型MS会出现脑萎缩和髓鞘修复失败。
5. CAB39L —— 可能与缓解神经痛有关 新方向：它与调控疼痛的关键通路有关。
现实意义：很多病友深受神经痛的折磨，CAB39L的发现为缓解这类难治性疼痛，提供了全新的潜在靶点。
6. NMRAL1 —— 贯穿全身的跨界选手 重磅发现：这是唯一一个在血液和脑组织中都表现出显著关联的蛋白！说明该蛋白可能同时在外周免疫系统和中枢神经系统中发挥作用，为连接全身炎症与局部神经损伤的桥梁机制提供了线索。
蛋白质相互作用网络及药物-靶点关系图
这项研究带来的希望是实实在在的：
1. 为进展期治疗提供新策略：对于继发进展型（SPMS）或原发进展型（PPMS），目前有效药物很少。这项研究提供了严谨的数据，支持重新审视克拉屈滨等老药在神经保护方面的价值，也许能老药新用，更快地惠及进展期病友。
2. 为新药研发画出了靶心：对于制药公司来说，这6个蛋白（尤其是新发现的几个）就是明确的靶心。未来可以针对它们开发全新的神经修复剂，而不仅仅是免疫抑制剂。
3. 推动治疗观念转变：它再次提醒我们，评估MS疗效不能只看复发次数，更要关注残疾进展（如EDSS评分变化）、脑萎缩速度和认知功能下降。这些都是科学正在攻坚的核心战场。
重要提醒：这是希望，还不是方案
研究团队和小编要特别提醒大家，这虽然是重大进展，但我们必须理性看待：
目前只是计算推断：所有发现都基于大数据计算，是强有力的假设，还需要在实验室和人体临床试验中去最终证实。请大家千万不要因此就自行调整用药方案。
时间仍然漫长：从找到靶点到新药上市，通常需要5-10年甚至更长，且每一步都有失败的可能。
继续坚持现有治疗：现有的DMT药物是当前控制复发、延缓残疾最可靠的武器，规范治疗依然是守护健康的关键防线。
虽然前路还长，但这无疑是一次跨越式的进步。它标志着MS研究正在从控制炎症的层面，深入到了保护神经、阻断进展的分子层面。
科学在进步，希望在前方。而我们能做的，就是稳稳地走好当下的每一步——遵医嘱、规范用药、定期复查、保持信心。
每一个科学进步，都在为未来积累力量。
（本文基于发表于《Journal of Neuroinflammation》的学术论文整理，仅作科普参考，不构成任何医疗建议。具体诊疗请务必咨询您的主治医生。）
参考文献：Jiang, Y. et al. Multi-omics integration provides biological insight and prioritizes potential drug targets in multiple sclerosis progression. J Neuroinflammation 23, 198 (2026).
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