马上加入我们，结交更多病友
您需要 登录 才可以下载或查看，没有账号？立即注册
x
随着国际上对于多发性硬化研究的深入，越来越多的相关治疗靶点和药物被发现，患者现在也基本上可以选择性地使用控制疾病的DMT药物了，但是依然存在未被满足的要求，部分患者在使用过多款DMT药物后依然会有疾病的进展。
这背后有一个现实：目前的DMT药物主要作用在抑制免疫炎症，但对于已经造成的神经损伤（神经退行性病变），效果相对有限。这种进展独立于复发活动的现象，是导致残疾累积的核心原因。
那么，有没有办法直接从源头上叫停神经损伤，甚至促进神经修复呢？
2026年，一篇发表在国际学术期刊《Science Translational Medicine》上的重磅研究，给我们带来了新的希望。由巴黎脑研究所、米兰圣拉斐尔科学研究所等多家顶尖机构组成的国际团队，通过一种创新的老药新用筛选策略，从1500多种已有研究基础的药物中，锁定了一款曾用于研究睡眠障碍的药物——Bavisant，并证实它能同时促进髓鞘再生和神经保护。
这就像是给进展型MS的治疗，找到了一把可能同时“修复电线绝缘层”和“保护电线本身”的钥匙。
研究是怎么做的？——一场大海捞针的智能筛选 科学家没有从零开始研发新药，而是利用了一个庞大的生物医学知识图谱（SPOKE），像侦探一样，在超过1500种已有研究基础的药物中，寻找那些可能影响髓鞘形成和神经保护相关生物过程的化合物。
通过计算机模拟筛选，研究者首先将范围缩小到273种药物。随后，他们在实验室里用大鼠和人类的少突胶质细胞（制造髓鞘的细胞）和神经元，对这些药物进行了层层测试：
第一关：安全性。排除掉对细胞有明显毒性的药物，选出160种相对安全的。
第二关：促髓鞘再生能力。测试哪些药物能促进少突胶质前体细胞（OPC）分化成成熟的少突胶质细胞。最终，32种药物脱颖而出。
第三关：神经保护能力。在细胞模型中测试这些药物能否在兴奋性毒性或氧化应激下保护神经元。
经过这三轮严格筛选，一个名为Bavisant的药物引起了科学家的特别注意。它原本是一种组胺H3受体（HRH3）拮抗剂，曾被研究用于治疗睡眠障碍（如发作性睡病）。
Bavisant凭什么脱颖而出？——双重修复的潜力 Bavisant之所以被选中，是因为它在多个关键测试中都表现优异：
促进髓鞘再生：在人类少突胶质细胞培养和小鼠小脑切片模型中，Bavisant能显著促进OPC分化，增加髓鞘形成。
保护神经：在人类神经元和脑类器官模型中，Bavisant能有效抵御氧化应激造成的损伤，保护神经元的形态和存活。
良好的大脑穿透性：药代动力学研究显示，Bavisant口服后能很好地进入大脑，这是治疗MS这类中枢神经系统疾病的关键。
动物实验验证：从概念到证据 为了验证Bavisant的实际疗效，研究团队在三种经典的MS动物模型中进行了测试：
急性脱髓鞘动物模型：Bavisant治疗显著增加了病变区域成熟少突胶质细胞的数量，并促进了髓鞘再生。电子显微镜下，可以看到更多被薄髓鞘包裹的再生轴突。
慢性脱髓鞘动物模型：在停止造模后的恢复期，Bavisant治疗促进了OPC分化，并增加了再生轴突的比例，同时减少了炎症细胞的浸润。
模拟MS炎症的动物模型（MOG诱导的EAE模型）：在疾病晚期，Bavisant治疗虽然没有改善临床评分，但显著减少了轴突损伤，表现出神经保护作用。
更令人振奋的是，在人源化小鼠模型中（将人类少突胶质前体细胞移植到小鼠脑内），Bavisant也成功促进了人类细胞形成髓鞘，这为临床转化提供了强有力的证据。
它是怎么起作用的？——揭开分子机制 研究进一步揭示了Bavisant的作用机制：
靶点明确：Bavisant通过阻断组胺H3受体（HRH3）发挥作用。研究发现，该受体在成熟的少突胶质细胞中高表达，且其表达随细胞分化而增加。通过基因沉默技术敲低该受体，能模拟Bavisant的效果；而加入Bavisant后，则没有额外增益，证明其作用确实是通过组胺H3受体实现的。
通路清晰：RNA测序分析（一种检测基因活性的方法）显示，Bavisant治疗能上调与髓鞘形成、胆固醇合成相关的基因，同时下调与炎症、细胞应激相关的基因。这解释了它为何能同时促进修复和抑制损伤。
这对我们意味着什么？ 这项研究带来的希望是实实在在的：
1. 为进展型MS提供了双重修复的新策略：Bavisant不仅能促进髓鞘再生，还能保护神经元，直击进展型MS的两个核心病理环节。
2. 老药新用加速临床转化：Bavisant作为已进入过临床试验的药物，其安全性数据相对已知，这比开发全新药物可能节省部分前期时间，有望更快地进入针对MS的临床试验。
3. 验证了组胺H3受体作为治疗靶点的价值：除了Bavisant，其他组胺H3受体拮抗剂（如匹托利生）也在研究中显示出促髓鞘再生或神经保护的潜力，为药物开发提供了新方向。
重要提醒：这是希望，还不是方案 小编要特别提醒大家，我们必须理性看待，切不可自行寻药试药：
目前仍处于临床前阶段：所有发现都基于细胞和动物模型，是强有力的假设，还需要在人体临床试验中去最终证实。请大家千万不要因此就自行调整用药方案。
时间仍然漫长：从临床前研究到新药上市，通常需要5-10年甚至更长，且每一步都有失败的可能。
继续坚持现有治疗：现有的DMT药物是当前控制复发、延缓残疾最可靠的武器，规范治疗依然是守护健康的关键防线。
每一个科学进步，都在为未来积累力量。
（本文基于发表于《Science Translational Medicine》的学术论文整理，仅作科普参考，不构成任何医疗建议。具体诊疗请务必咨询您的主治医生。）
参考文献：Gacem, N. et al. A drug repurposing strategy identifies the histamine receptor H3 antagonist bavisant as a candidate for neuroprotective clinical trials in multiple sclerosis. Sci. Transl. Med. 18, eadw1468 (2026).
| 
发新帖
