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全球已知的罕见病大约有8000余种，其中，约60%-80%的罕见病累及神经系统，也就是说神经系统是罕见病受累比例最高的系统之一1。比如，我们熟知的科学家霍金、大提琴家杰奎琳·杜普雷、人民英雄张定宇等，他们都是神经系统罕见病患者。而在神经系统罕见病中有一种疾病被称为“美女病”——多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS），因这种疾病通常高发于年轻女性，故有此称。在我国，目前有8万多MS患者，其临床症状主要表现在：疲乏无力、僵直、肢体瘫痪等。他们的诊断资源依然匮乏，他们的有效治疗手段尚未普及，13%的患者有过自杀想法2。
欣喜的是，2018年5月，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布的《第一批罕见病》目录，共纳入121种疾病，其中包括MS在内，近1/5为神经系统罕见病3，目录的颁布是罕见病领域零的突破，也是罕见病领域发展的基石。此外，2019年国家医保药品目录调整时重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，经过调整，MS治疗药物特立氟胺等罕见病用药顺利进入国家医保药品目录4。2020年又有7种罕见病用药进入国家医保目录，此举动彰显了国家对罕见病的重视，也体现了国家解决罕见病患者“看病难，看病贵”的人文关怀5。
关心罕见病患者，多方力量在行动
谈起“看病难，看病贵”，我们都知道，药品种类少、药价贵是老百姓对于罕见病治疗的普遍认知。今天，我们说点希望。
2017年，国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，意见中指出将优先审评审批进口罕见病药物6；2019年，财政部等四部门印发《关于罕见病药品增值税政策的通知》，发布第一批罕见病降税药品清单，通知要求自2019年3月1日起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税，同时纳税人应单独核算罕见病药品的销售额7；此外，国家医疗保障局一直不断探索建立罕见病用药保障机制，目前已在我国上市且有适应症的50余种罕见病药品中，已有40余种纳入国家医保药品目录。
针对神经系统罕见病，政策先行使得患者优先获益，而对多发性硬化领域，政策福利更是明显。2018年，治疗MS的一线特效口服药特立氟胺被纳入优先审评程序药品注册申请（第二十九批）并成功上市；2019年，国家又将特立氟胺纳入国家医保药品目录4；2020年，财政部等四部门发布第二批适用增值税政策的罕见病药品清单，包括特立氟胺在内，三种MS药物囊入其中8。
除外，保险公司也在积极响应政策，为罕见病患者助力。据统计，目前有160多家保险公司开展了商业健康保险业务，且已开发超过5000个商业保险产品。从商业健康保障产品的保障范围看，目前已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围中9。多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为罕见病患者提供就医费用保障。
这些来自政府、社会机构的帮助，无疑给了罕见病患者一股温暖和希望，然而，还有一份力量，在坚定不移地守护着MS患者。
源于对患者的关爱和对特立氟胺疗效的信心，2019年5月30日，北京健易保科技有限公司联手中华联合人寿保险股份有限公司、跨国制药企业赛诺菲共同推出国内首个多发性硬化患者专属疾病保障项目——“捷力保”多发性硬化患者保障计划（以下简称“捷力保”）。
捷力保依据疾病修正治疗（Disease Modifying Therapy，DMT）药物的特性进行金融支持保障。2019年，多发性硬化中心联盟（Consortium of Multiple Sclerosis Centers，CMSC）的DMT使用指南指出，大多数DMT药物需要3-6个月才能完全起效，在确定药物是否有足够的时间发挥其全部作用时，应考虑DMT的起效时间和药代动力学特性10。特立氟胺说明书显示该药物需要约3个月的时间达到稳态浓度，同时有证据证明特立氟胺产生有益的治疗效果最早发生在治疗开始后的第6周11,12。基于此，捷力保将项目理赔范围设定为“患者在遵医嘱持续使用3个月特立氟胺（奥巴捷®️）治疗的情况下，即患者经历90天的等待期后，如果发生急性复发住院，可申请保障金”。这一理赔，给MS患者多了一份“安心”。
据捷力保数据显示，截至目前，持续用药超过一年的MS入组患者，仅有不到5%的患者申请理赔，这意味着对于特立氟胺患者来讲，坚持按照14mg/天的标准用药，年复发率将大幅降低。值得一提的是，特立氟胺大型临床三期研究-TOWER的中国人群亚组数据显示，特立氟胺可显著降低中国RMS患者年复发率达71.2%13。此外，华中科技大学同济医学院附属同济医院的真实世界研究数据显示，特立氟胺显著减少中国MS患者的复发，降幅达76.3%14。捷力保的数据更加强有力的验证了特立氟胺在中国MS患者中的有效性。
特立氟胺已被纳入国家医保目录且陆续在全国各地落地，对于MS患者来说，是享受医保+保险的双重保障，是买得起+买得到的双倍温暖。
这些来自政府、社会组织、企业的关爱，让罕见病患者有病可治，有药可用，有梦可期。罕见病不可怕，罕见的人生，不必光芒万丈，但可以温暖有光。
新的一年，愿你有人关爱，也有期待。
2.2018中国罕见病调研报告 3.《国家罕见病名录》 10.CMSC DMT Guideline Writing Group. CMSC Practical Guidelines for the Selection of Disease-Modifying Therapies in Multiple Sclerosis. Release date: February 28, 2019 11.奥巴捷中国说明书2020版 12.Wolinsky JS, et al. Poster at ACTRIMS/ECTRIMS 2014.P058. 13.Wei Qiu,et al.Chinese Medical Journal.2018;23(131):2776-2784 14.PU-2315 从统计学看多发性硬化患者的临床特征及特立氟胺的疗效分析 MAT-CN-2100011
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本文来源：神免沙棘学社
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